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【盘点】2018年1-2月FDA批准新药概况
本文转载自2018-03-08 10:11:52 收藏

2018年1-2月FDA共批准了24个新药申请,均为NDA申请,按批准时间排序,具体情况如下表。

表1  2018年1-2月FDA批准的新药申请

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注:所有数据更新自2018年3月1日。

从上表可以看出,获批的产品中有6个与艾滋病治疗有关,5个与癌症肿瘤治疗有关,说明药品开发的重点领域依然是艾滋病和癌症肿瘤领域,共有12个药品获得了优先审评资格,其中有三个产品还通过了孤儿药认证,1类新分子实体药品共有4个,相较往年同期均有所增长,说明FDA相关政策的倾斜已经在药企的研发生产中初见成效,下面小编对这两月获批的几个重磅新药做简要介绍。

1、LUTATHERA

Lutathera属于新兴的肽受体放射性核素疗法,涉及用放射性标记的生长抑素类似物肽靶向类癌肿瘤(carcinoid tumor)。在美国和欧盟,Lutathera均被授予孤儿药地位。2015年4月,FDA还授予了Lutathera快车道地位。2017年10月,欧盟批准用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者,这也是放射性药物首次被批准用于治疗GEP-NETs。

Lutathera的批准得到了两项研究的支持。首先是一项关键性随机III期临床研究NETTER-1的数据,涉及229例患有某种晚期生长抑素受体阳性GEP-NET的患者。试验中的患者在正接受诺华已上市药物Sandosatin(商品名:善宁,通用名:长效奥曲肽,octreotide LAR)治疗且过表达生长抑素受体的不可手术治愈的中肠神经内分泌肿瘤(midgut NETs)患者中开展,将Lutathera与双剂量Sandosatin(长效奥曲肽)进行了对比。数据显示,与双剂量Sandosatin(长效奥曲肽)相比,Lutathera使疾病进展或死亡风险大幅降低79%,数据具有统计学显著差异和临床意义。

第二项研究基于来自生长抑素受体阳性肿瘤患者的1214名患者的资料,包括GEP-NETS,他们在荷兰的一个地点接受了Lutathera。Lutathera在360名GEP-NETs患者组成的亚群里,让16%的患者出现部分肿瘤缩小。这也是FDA开展的Expanded Access项目的一部分。

 2、BIKTARVY

Biktarvy是一款全新的无助推(unboosted)整合酶链转移抑制剂(INSTI),由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、与tenofovir alafenamide(25mg)三种成分组成。

这款新药的疗效与安全性在4项正在进行的3期临床试验中得到了验证。试验1489和1490招募的是初治的HIV-1感染成人患者,而试验1844与1878则招募了病毒感染在病毒学上得到抑制的成人患者。

在试验1489中,629名患者以1:1的比例分为两组,分别接受Biktarvy与abacavir/dolutegravir/lamivudine(600/50/300mg)的治疗。在48周后,这两组患者中,分别有92.4%和93.0%的患者达到了HIV-1 RNA小于每毫升50c的主要终点。而在试验1490中,645名患者接受的分别是Biktarvy与dolutegravir/FTC/TAF。同样,两组达到主要终点的比例接近,分别为89.4%与92.9%。

在试验1878中,577名在药物作用下,HIV-1 RNA已经小于每毫升50c的成人患者被1:1分为两组,一组继续现有的疗法,另一组则切换到Biktarvy的治疗。在48周后,两组中均有1.7%的患者其HIV-1 RNA回到不低于每毫升50c的水平;而根据FDA的算法,分别有92.1%(Biktarvy组)与88.9%(现有疗法组)的患者保持了HIV-1 RNA小于每毫升50c。这些结果表明了Biktarvy的非劣效性。

3SYMDEKO

囊性纤维化是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病,影响了北美、欧洲和澳大利亚约 75000 名患者,由基因突变导致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。儿童必须遗传到两个有缺陷的 CFTR 基因——分别来自父母,才会患囊性纤维化。CFTR 基因中有约 2000 个已知的突变,其中一些突变会通过在细胞表面产生不工作或过少的 CFTR 蛋白,它们可以通过基因检测或基因分型检测来确定。CFTR 蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡。在肺中,这会造成异常粘稠的粘液积聚,引起慢性肺部感染和进行性肺损伤,并最终导致死亡。囊性纤维化患者的中位寿命在 20 岁左右。

此次获批的 SYMDEKO 是 tezacaftor 和 ivacaftor 的组合药物,也是 Vertex 获得 FDA 批准的第 3 种针对 CF 根本病因的治疗药物。

2017 年 11 月,《新英格兰医学杂志》(《The New England Journal of Medicine》)发表了关于 SYMDEKO 的两项 3 期临床研究结果。名为 EVOLVE 和 EXPAND 的研究共招募了约 750 名年龄在 12 岁及以上的 CF 患者,他们携带两个 F508del 突变,或者携带一个 F508del 突变和带有残余 CFTR 功能的突变。在这两项研究中,接受 SYMDEKO 治疗的患者肺功能和其他指标得到有统计学意义和临床意义的改善,并且证实具有安全性。最常见的不良事件包括肺部感染和咳嗽。另一项同时进行的 EXTEND 研究的第一批数据显示,长达 48 周的 SYMDEKO 治疗维持了 EVOLVE 和 EXPAND 研究中观察到的肺功能改善以及安全性和耐受性指标。

4、ERLEADA

Erleada获得过FDA的优先审评资格,是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物,也是首个凭借无转移生存期(metastasis-free survival,MFS)的临床终点获批上市的肿瘤新药。所谓无转移生存期,是指从非转移性肿瘤患者从开始治疗到肿瘤细胞转移至身体其他器官或死亡的时间。

Erleada属于第二代高选择性雄激素受体(AR)拮抗剂,与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上。

apalutamide的安全性及疗效在涉及1207例非转移性去势抵抗前列腺癌的随机研究中得到证实。患者随机给予apalutamide或安慰剂,并接受内分泌治疗,包括接受促性腺激素释放激素(GnRH)类似物,或者手术去势(切除双侧睾丸)以降低体内雄激素水平。结果显示,apalutamide治疗组无转移生存期相比安慰剂组显著延长(40.5 个月vs 16.2个月)。

5、IBRUTINIB

Ibrutinib是一种口服的名为布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂的首创新药, 该药通过与靶蛋白Btk活性位点半胱氨酸残基(Cys-481)选择性地共价结合, 不可逆性地抑制BTK, 从而有效地阻止肿瘤从B细胞迁移到适应于肿瘤生长环境的淋巴组织。

套细胞淋巴瘤(MCL)常见于中老年,是一种罕见但进展迅速的非霍奇金B细胞淋巴瘤(NHL)。在美国,其患者人数占据所有非霍奇金淋巴瘤病例的6%。依鲁替尼(Imbruvica)是获准用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的第三种药品。之前2006年获批的Velcade(Bortezomib,硼替佐米。中国注册名:万珂。千禧制药/日本武田制药)和2013年获批Revlimid的(Lenalidomide,来那度胺,中国注册名:瑞复美。塞尔基因公司)已被批准用于治疗这种疾病。依鲁替尼(Imbruvica,Ibrutinib)治疗费用每年将高达13万美元,这也是美国最贵的抗癌药之一, 而塞尔基因公司(celgene)的来那度胺(Revlimid, Lenalidomide, 瑞复美)治疗费用更高, 每年将耗费15万美元。

依鲁替尼(Ibrutinib)于2013年2月份被美国FDA授予突破性治疗药物资格,Imbruvica是FDA推出突破性新药新政以来获准的第二个享此待遇的药品。本次新剂型的获批,给了患者更多的治疗选择。

 

参考来源:FDA、各药企官网




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