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基因疗法或将开启医疗新元年
本文转载自2018-02-27 11:07:58 收藏

近日,一款针对法布雷病(Fabry disease,FD)的慢病毒基因疗法将推进2期临床试验,若能最终获批,AVR-RD-01 疗法将革命性地改变FD的治疗方式,意味着患者将可结束终身依赖、每两周注射一次、每年将近30万美元费用的酶替代疗法。

一个人的基因在决定身体的健康程度上具有重要的作用,基因产生缺陷就会让人得病,意识到这点,科学家已经花费了数十年的时间来研究如何通过修饰或替换缺陷基因来治疗或预防疾病。现如今,关于基因治疗分面的研究已经有了成效,从2017年8月至今,FDA已经批准了三个第一类基因治疗产品,分别是诺华带来的突破性CAR-T疗法Kymriah,用于白血病的治疗;Kite Pharma研发的又一款CAR-T疗法Yescarta,用于淋巴瘤的治疗,这两个产品均通过改变病人的细胞程序来攻击致死的癌细胞。

最新批准的产品Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)用于因为遗传基因缺失而可能致盲的儿童和成年患者的治疗,是FDA批准的首个直接作用于特定基因突变的生物产品,同时也标示着基因疗法突入了一个全新的领域,扩大了基因疗法的治疗范围,随着这三个基因产品的获批,整个基因治疗领域也达到了高潮,基因疗法将成为未来重大严重疾病预防和治疗的中流砥柱。

基因疗法如何起效?

有的人在出生的时候全部或部分基因就存在缺陷或有所缺失,有的是在成长过程中基因发生了改变或突变。这些变化阻止了蛋白质的正常生成,进而就产生了健康问题或者相关疾病。通过基因工程技术,就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因,把它们移植到病人细胞内,来取代或者矫正病人的缺陷基因,以达到根治遗传性疾病的目的。我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。

在基因疗法中,科学家会通过无害基因替换致病基因、引入新基因或者关闭致病基因来帮助机体对抗或治疗疾病。为了将新基因直接导入细胞内,科学家使用一种基因工程制成的载体工具来将基因运输到细胞内,例如,将经过一定修饰去除致病性的病毒作为基因载体工具。

基因疗法直接或间接地作用于人体细胞,以达到治疗效果。当其要作用于体内细胞时,医生将携带基因的载体直接注射入含有缺陷细胞的人体内;当其作用于体外细胞时,像从病人体内分离出来的血液、骨髓或其他组织细胞,包含所需基因的载体直接导入这些细胞内,然后这些细胞在实验室培养繁殖后再注射回病人体内继续繁殖,最终产生期望的疗效。

基因治疗两面看

从原理和操作流程上来看,基因治疗并不复杂,但由于该领域仍是新兴领域,在实际操作中却仍有诸多难题需要理智分析。目前临床上绝大多数的药物都以蛋白质为靶点,而基因治疗在基因水平上进行操作,相比前者基因治疗能从源头上解决疾病的发生,故而治疗效果和适用范围都会优于传统药物,在许多目前没有治疗方法或疗效不佳的领域将大有作为,但人们对人体基因功能的认识仍非常不足,存在大量未被发现的新基因和基因/蛋白信号网络。因此,基因治疗还存在较大的安全隐患,再加上技术上的不成熟,导致基因治疗现阶段的应用范围受到较大的限制,只在少部分无药可用的疾病上有所应用,并不会成为临床治疗的首选方案。

虽然如此,从长远看来,基因疗法仍是未来医疗的曙光,目前欧美发达国家相对领先一些,但总体上要比传统药物在国内外的差距要小得多。

为了促进基因疗法的发展,FDA给了基因产品许多政策红利,像优先审评,突破疗法认定这些自然不必说,FDA还承诺未来还将会为基因产品专门定制一整套的政策体系文件,涵盖基因产品从开发、临床、审批到上市的各个阶段,为基因产品的上市铺好康庄大道。

我国基因疗法研究及临床试验目前主要以肿瘤、心血管病等重大疾病为主攻方向,但随着我国科学技术的进步和相关医药政策的更新,与国外企业的差距正在快速缩小,基因疗法的未来值得期待。


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